Роль трансферриновых рецепторов в преодолении гематоэнцефалического барьера лекарственными препаратами при лечении мукополисахаридоза

В настоящее время в России для лечения мукополисахаридоза II типа применяется внутривенная ферменто-заместительная терапия. В последние несколько месяцев стала доступна ферментозаместительная терапия, вводимая в желудочек головного мозга (интрацеребровентрикулярное введение). Главным недостатком этой терапии является невозможность проникать через гематоэнцефалический барьер. Доступными препаратами врачи могут воздействовать или на соматические проявления заболевания, или на неврологические. Для эффективной терапии, направленной на купирование всех симптомов болезни, необходимо введение двух препаратов ферментозаместительной терапии – внутривенно, для воздействия на соматические симптомы, и интрацеребровентрикулярно, для купирования неврологических проявлений болезни.

Читать в источнике